Генетическая терапия вернет зрение при врожденной слепоте: апробированная на животных методика проходит клинические испытания.

Один из видов врожденной дистрофии сетчатки – амавроз Лебера – вызывается повреждением гена GC1. Именно он привлек внимание группы британских исследователей под руководством Робина Али (Robin Ali).

Пациентам, которые примут участие в испытаниях, в сетчатку глаза введут вирус, несущий здоровую модификацию поврежденного гена. Насколько поможет доставка в клетки нормального гена, сказать трудно, но, скорее всего, ухудшение зрения у пациентов прекратится, а возможно, даже частично восстановится. Во всяком случае, в опытах на собаках такое лечение привело к заметному улучшению зрения. На первом этапе безопасность и эффективность лечения проверят на 12 пациентах. Об их результатах станет известно через несколько месяцев.

Сам по себе амавроз Лебера встречается редко: например, в США таких больных – лишь около 2 тысяч. Однако сам метод излечения может стать началом революции в лечении и других наследственных форм слепоты, которых известно более сотни.

Читайте также о том, как в геном мышей встроили фрагмент ДНК человека, подарив грызунам цветное зрение: « Видимость отличная ».

« Коммерческая биотехнология »